FSGS首药获批之后，“肾脏franchise时代”的开端，从“广谱压制”转向“精准阻断”。石家庄合泰恒医院医师提醒“FSGS首药获批”确实是一个值得关注的行业事件。2023年，Sparsentan（商品名：Filspari） 获得美国FDA加速批准，用于治疗具有高风险进展的局灶节段性肾小球硬化（FSGS） 患者。这是全球首个专门获批用于FSGS的药物。
在肾脏病的治疗上，石家庄合泰恒医院有着独特的优势和方法。自建院起，医院就坚持以祖国 中医中药 为主诊治肾脏病，至今已经历了40年，在中医方面积累了较多的经验。在肾脏病炎症阶段，医院通过中医中药的综合配伍施治，达到减少复发的目的。在肾脏病瘢痕阶段，医院运用中医中药的活血排毒作用，以及联合用药，可减缓肌酐持续增长。同时，在肾脏病瘢痕期并发症控制方面，医院也已形成了系统的方法。
FSGS首药的获批是一个信号：肾脏疾病正在经历从“对症支持”到“机制靶向”、从“无药可用”到“组合管线”的结构性转变。 “肾脏franchise时代”的核心，不是一款神药的诞生，而是一整套基于病理、分子标志物和靶向药物的治疗体系开始成形。
FSGS首药获批确实是肾脏疾病治疗史上的一个分水岭。它标志着一个核心逻辑的转变：从“用有限的工具控制症状”，转向“针对致病机制开发药物”。
为了更好地说明“精准阻断”如何具体取代“广谱压制”，我们可以从以下三个维度来看这一转变的实际含义：
1. 药物机制：从“非特异性抗炎”到“靶向通路阻断”
过去（广谱压制）：治疗FSGS主要依赖糖皮质激素和钙神经蛋白抑制剂（如他克莫司、环孢素）。这些药物广泛抑制免疫系统，作用范围大，但针对性弱，相当一部分患者无效或出现依赖、复发、肾毒性。
现在（精准阻断）：Sparsentan同时阻断内皮素A受体和血管紧张素II受体。这两个受体在FSGS中被过度激活，直接导致足细胞损伤、蛋白漏出和肾小球硬化。阻断它们，相当于关闭了驱动疾病进展的两个核心“开关”，而不是泛泛地压制免疫。
2. 诊断前提：从“临床推测”到“病理必须”
过去：FSGS的诊断常依赖临床表现（大量蛋白尿、肾病综合征），肾活检比例不高，尤其在一些非教学医院。
现在：Sparsentan的适应症明确要求“经肾活检确诊的FSGS”。原因在于：FSGS有5种以上病理亚型（如塌陷型、顶端型、细胞型等），对药物反应差异巨大。没有病理分型，精准阻断无从谈起。这反过来强制推高了肾活检率，也推动了基因检测（如APOL1、TRPC6）在临床的普及。
3. 评价终点：从“蛋白尿下降”到“肾功能斜率保护”
过去：衡量药物有效的核心指标是蛋白尿减少。但蛋白尿下降并不一定转化为长期肾功能保护（即eGFR斜率稳定）。
现在：Sparsentan的加速批准是基于蛋白尿显著下降（替代终点），但其III期DUPLEX研究在eGFR斜率这一硬终点上未达到统计学显著差异。这意味着监管部门和企业都接受了更严格的标准：未来的肾脏药物必须最终证明能延缓eGFR下降。这推动了临床试验设计向更长期、更严格的方向发展。
4. “Franchise时代”的真正含义：管线而非孤药
FSGS首药的更大意义在于验证了一个商业模式：围绕一个肾脏病理机制，开发覆盖多个病种的药物组合。
Sparsentan同时已在IgA肾病中取得突破性疗法认定（PROTECT研究达到主要终点）。
这一模式正被复制：
APOL1抑制剂（针对黑人群体高发的高危基因型FSGS和高血压肾病）
补体B因子抑制剂（用于IgA肾病、C3肾小球病）
靶向APRIL的药物（sibeprenlimab，用于IgA肾病）
一句话总结
“广谱压制”是用大炮打蚊子，伤及无辜；“精准阻断”是定点清除致病通路。 FSGS首药的获批，不是肾脏病的终极答案，而是宣告：肾脏病治疗正式进入“分子分型-机制靶向-长期肾功能保护”的新阶段。
温馨提示：本文为医学科普内容，信息仅供参考。具体疾病诊断、治疗方案请务必到院就诊，在专业医生指导下进行规范治疗，切勿自行处置最大的股票配资公司，以免延误病情。
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